遺伝子医学MOOK(32) 難病研究up-to-date

出版社: メディカルドゥ
著者:
発行日: 2017-12-31
分野: 基礎・関連科学  >  遺伝/遺伝子
ISBN: 9784944157624
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目次

  • 序文

    序章:情報共有による難病研究の隘路解消をめざして

    第1章 難病の診断と病態解析
    1.未診断疾患イニシアチブ
    2.エピゲノム
    3.ヒトマイクロバイオームデータと病態診断
    4.大規模コホート調査とメタボローム解析が明らかにする日本人代謝プロファイル

    第2章 難病の病態モデル作製
    1.ゼブラフィッシュ
    2.患者由来iPS細胞を用いた病態モデル作製
    4.小型霊長類マーモセットによる病態モデル

    第3章 難病の治療法(総論)
    1.遺伝子治療の現状と展望
    2.酵素補充療法の現状と今後の展開
    3.核酸医薬
    4.難治性神経変性疾患における治療開発
       ~ 疾患特異的iPS細胞を用いた神経疾患モデルの構築と治療薬の開発
    5.先天代謝異常症のタンパク質ミスフォールディングに対する治療:
       薬理学的シャペロンとタンパク質恒常性制御因子
    6.同種造血幹細胞移植
    7.再生医療 iPS ES
    8.ゲノム編集

    第4章 難病の治療法(各論)
    1.遺伝子治療
       1)慢性肉芽腫症
       2)AADC欠損症に対する遺伝子治療
    2.タンパク質・酵素補充療法
       1)ライソゾーム病に対する酵素補充療法
       2)筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対するHGF
    3.核酸医薬
       1)デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規核酸医薬品開発をめざして
         -エクソン53スキップ薬開発の現状-
       2)福山型筋ジストロフィー
    4.薬剤の開発:低分子化合物,分子標的薬・抗体医薬
       1)肺がんの新しい分子標的薬
       2)関節リウマチ
       3)脊髄性筋萎縮症(SMA)における新規治療
       4)PARP阻害薬開発の現状と展望
    5.シャペロン
       1)リソソーム病の薬理シャペロン療法
    6.移植(骨髄移植,肝移植など
       1)副腎白質ジストロフィー(ALD)の造血幹細胞移植
       2)先天代謝異常症に対する肝移植
    7.再生医療 iPS,ES
       1)重症心不全に対する心筋再生治療法の開発
       2)iPS細胞を用いた筋萎縮性側索硬化症の疾患モデル
       3)ES細胞による再生医療
    8.ゲノム編集
       1)ゲノム編集
       2)疾患モデルマーモセット
    9.トピック
       1)炎症性腸疾患の治療総論

    第5章 難病研究今後の展開
    1.次々世代のゲノム解析
    2.データシェアリングによる研究促進

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