ゲノム編集と医学・医療への応用 (電子書籍版)

出版社: 裳華房
著者:
発行日: 2022-08-01
分野: 基礎・関連科学  >  生物/分子生物
ISBN: 9784785377595
電子書籍版: 2022-08-01 (ver.1.0)
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3,520 円(税込)

商品紹介

本書は、ライフサイエンス研究と医学研究に興味をもつ学部学生や大学院生を主な対象として執筆された。ゲノム編集の基礎から医学分野での応用や医療、この技術を取り巻く倫理問題とその世界的な動向を扱ったはじめての書籍である。著者らは、国内の医学研究と治療でのゲノム編集の積極的な活用につながることを願い、現状のゲノム編集技術の基礎知識と医学分野での研究動向について記載した。

目次

  • 表紙
  • 編集 / 執筆者一覧
  • まえがき
  • 目次
  • 略語表
  • 1章 ゲノム編集で利用されるツールと技術
  • 1.1 ゲノム編集技術の開発の背景
  • 1.2 ゲノム編集ツール
  • 1.2.1 タンパク質型ツール
  • 1.2.2 RNA - タンパク質複合型ツール
  • 1.2.3 ゲノム編集ツールの入手と設計・作製
  • 1.3 ゲノム編集による遺伝子改変
  • 1.3.1 ゲノム編集ツールの形状と導入法
  • 1.3.2 標的遺伝子への変異導入
  • 1.3.3 標的遺伝子への外来 DNA の挿入
  • 1.3.4 遺伝子組換えとゲノム編集の比較
  • 1.4 ゲノム編集の発展技術
  • 1.4.1 ゲノム編集の発展技術とは
  • 1.4.2 転写調節技術
  • 1.4.3 エピゲノム編集技術
  • 1.4.4 塩基編集技術
  • 1.4.5 プライム編集技術
  • 1.4.6 核酸標識と核酸検出の技術
  • 2章 ゲノム編集による培養細胞や動物での疾患モデル化
  • 2.1 疾患モデル化のデザイン
  • 2.1.1 標的疾患の原因は何か ?
  • 2.1.2 ゲノム解読の技術革新
  • 2.1.3 研究目的に沿ったモデル選択
  • 2.2 ヒト細胞における疾患モデル化
  • 2.2.1 ゲノム編集技術を用いたヒト培養細胞株での遺伝子破壊
  • 2.2.2 ゲノム編集技術を用いたヒト培養細胞株での点変異導入
  • 2.2.3 iPS 細胞におけるゲノム編集技術
  • 2.3 哺乳類個体における疾患モデル化
  • 2.3.1 ゲノム編集技術を用いたヒト変異導入マウスの作製
  • 2.3.2 ヒト化動物の作製
  • 2.3.3 齧歯類以外の疾患モデル動物
  • 2.4 ゲノム編集技術による疾患モデル化の今後の展望
  • 3章 ゲノム編集を用いた細胞治療
  • 3.1 はじめに : 創薬技術の発展
  • 3.1.1 低分子化合物の合成技術が誕生するまで
  • 3.1.2 バイオ医薬品の登場と細胞創薬
  • 3.2 「細胞治療」の歴史
  • 3.2.1 細胞医薬品の登場
  • 3.2.2 細胞治療のプロトタイプ
  • 3.2.3 再生医療の登場
  • 3.2.4 細胞治療にかかわる法的規制
  • 3.2.5 再生医療等製品開発の現状
  • 3.3 細胞医薬品開発におけるゲノム編集技術の役割
  • 3.3.1 ゲノム編集の応用による細胞創薬の可能性
  • 3.3.2 遺伝子の不活化
  • 3.3.3 既存遺伝子配列の除去
  • 3.3.4 新規遺伝子配列の挿入
  • 3.4 細胞治療開発に必要なゲノム編集ツールの特性
  • 3.4.1 細胞治療開発に必要なゲノム編集ツールの特徴
  • 3.4.2 細胞治療に用いられるゲノム編集ツールの比較
  • 3.4.3 ゲノム編集の対象となる細胞側の条件
  • 3.5 ゲノム編集を利用した細胞治療の実例
  • 3.5.1 CCR5 遺伝子のゲノム編集によるヒト免疫不全ウイルス感染症治療
  • 3.5.2 T 細胞受容体遺伝子のゲノム編集を行った同種 CAR - T による白血病の治療
  • 3.5.3 BCL11A 遺伝子のゲノム編集によるヘモグロビン異常症の治療
  • 3.6 おわりに : 今後の展望
  • コラム T 細胞のゲノム編集
  • 4章 ゲノム編集による治療の実際
  • 4.1 セントラルドグマとゲノム編集
  • 4.2 新たなバイオ医薬品としてのゲノム編集治療薬
  • 4.3 遺伝子治療の現状
  • 4.4 ゲノム編集治療に用いられる遺伝子送達技術
  • 4.4.1 ウイルスベクター
  • 4.4.2 非ウイルスベクター
  • 4.5 ゲノム編集治療のストラテジー
  • 4.5.1 非相同末端結合 ( NHEJ ) によるノックアウト
  • 4.5.2 相同配列依存的修復 ( HDR ) とノックイン
  • 4.5.3 塩基編集
  • 4.5.4 プライム編集
  • 4.5.5 エピゲノム編集
  • 4.6 ゲノム編集治療開発の動向
  • 4.6.1 CRISPR Therapeutics 社 ( http://www.crisprtx.com )
  • 4.6.2 Sangamo Therapeutics 社 ( https://www.sangamo.com )
  • 4.6.3 Editas Medicine 社 ( https://www.editasmedicine.com )
  • 4.6.4 Intellia Therapeutics 社 ( https://www.intelliatx.com )
  • 4.6.5 Beam Therapeutics 社 ( https://beamtx.com )
  • 4.6.6 Verve Therapeutics 社 ( https://www.vervetx.com )
  • 4.6.7 Graphite Bio 社 ( https://graphitebio.com )
  • 4.6.8 Locus Biosciences 社 ( https://www.locus-bio.com )
  • 4.6.9 Mammoth Biosciences 社 ( https://mammoth.bio )
  • 4.6.10 SHERLOCK Biosciences 社 ( https://sherlock.bio )
  • 4.6.11 CARIBOU Biosciences 社 ( https://cariboubio.com )
  • 4.6.12 Scribe Therapeutics 社 ( https://www.scribetx.com )
  • 4.6.13 REFUGE Biotech 社 ( https://refugebiotech.com )
  • 4.6.14 Precision Biosciences 社 ( https://precisionbiosciences.com )
  • 4.6.15 EdiGene 社 ( https://www.edigene.com )
  • 4.6.16 EMENDO Biotherapeutics 社 ( https://emendobio.com )
  • 4.6.17 POSEIDA Therapeutics 社 ( https://poseida.com )
  • 4.6.18 eGenesis 社 ( https://www.egenesisbio.com )
  • 4.6.19 INSCRIPTA 社 ( https://www.inscripta.com )
  • 4.6.20 NTrans Technologies 社 ( https://www.ntranstechnologies.com )
  • 4.6.21 Ligandal 社 ( http://www.ligandal.com )
  • 4.6.22 KSQ Therapeutics 社 ( https://ksqtx.com )
  • 4.6.23 株式会社 MODALIS ( https://www.modalistx.com/jp/ )
  • 4.6.24 C4U 株式会社 ( http://www.crispr4u.jp )
  • 4.6.25 CASPR Biotech 社 ( https://caspr.bio )
  • 4.6.26 Cardea Bio 社 ( https://cardeabio.com )
  • 4.6.27 SNIPR Biome 社 ( https://www.sniprbiome.com )
  • 4.6.28 Spotlight Therapeutics 社 ( https://www.spotlighttx.com )
  • 4.7 おわりに
  • 5章 ゲノム編集の安全性
  • 5.1 オフターゲット作用とは
  • 5.2 オフターゲット作用の解析・評価方法
  • 5.3 オフターゲットを低減する様々な方法
  • 5.4 オンターゲットでの予期せぬ改変とその影響
  • 5.5 ゲノム編集による遺伝的モザイク
  • 5.6 ヒト受精卵でのゲノム編集の問題点
  • 5.7 ゲノム編集によるがん化の可能性
  • 5.8 ゲノム編集ツールの免疫原性
  • 6章 ヒトゲノム編集の倫理的課題とガバナンス強化に向けて
  • 6.1 議論のはじまり
  • 6.1.1 2015 年の出来事
  • 6.1.2 第 1 回ヒトゲノム編集国際サミット
  • 6.1.3 挙げられた課題
  • 6.1.4 ジェニファー・ダウドナ博士が果たした役割
  • 6.2 ゲノム編集の 2 種類の対象 : 体細胞と生殖細胞系列
  • 6.2.1 体細胞対象のゲノム編集
  • 6.2.2 生殖細胞系列対象のゲノム編集
  • 6.3 ヒトゲノム編集を対象とする規制について
  • 6.3.1 ヒトゲノム編集が利用される 4 つの領域
  • 6.3.2 諸外国におけるヒト胚対象のゲノム編集に関する規制
  • 6.3.3 日本における規制 : 基礎研究について
  • 6.3.4 日本における臨床応用に関する規制 : 法律の必要性の検討
  • 6.4 世界規模でのガバナンス強化に向けて : 国際的な場での検討
  • 6.4.1 国際的な場での検討の必要性
  • 6.4.2 香港の国際サミットとゲノム編集による双子の誕生
  • 6.4.3 臨床応用の可能性を検討した 2 種類の報告書
  • 6.4.4 第 2 回ヒトゲノム編集国際サミット後の動き : アカデミーによる国際委員会
  • 6.5 世界保健機関 ( WHO ) の活動
  • 6.5.1 世界保健機関 ( WHO ) による諮問委員会の設置
  • 6.5.2 諮問委員会によるガバナンス・フレームワーク
  • 6.5.3 諮問委員会による勧告
  • 6.6 今後の課題
  • 索引
  • 奥付

この書籍の参考文献

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本参考文献は電子書籍掲載内容を元にしております。

1章 ゲノム編集で利用されるツールと技術

P.38 掲載の参考文献
1-1) Rudin, N., Haber, J. E. (1988) Mol. Cell. Biol., 8 : 3918-3928.
1-2) 山本卓 (2018) 『ゲノム編集の基本原理と応用』裳華房.
1-8) Nishimasu, H. et al. (2015) Cell, 162 : 1113-1126.
1-10) Pausch, P. B. et al. (2020) Science, 369 : 333-337.
1-11) Morisaka, H. et al. (2019) Nat. Commun., 10 : 5302.
1-12) Osakabe, K. et al. (2020) Commun. Biol., 3 : 648.
1-14) https://www.addgene.org
1-15) https://crispr.dbcls.jp
1-22) Kunii, A. et al. (2018) CRISPR J., 1 : 337-347.
1-27) Kurt, I.C. et al. (2021) Nat. Biotechnol., 39 : 41-46.
1-28) Anzalone, A. V. et al. (2019) Nature, 576 : 149-157.
1-29) Ochiai, H. et al. (2015) Nucleic Acids Res., 43 : e127.
1-31) Chen, J. S. et al. (2018) Science, 360 : 436-439.
1-32) Yoshimi, K. et al. (2022) iScience, 25 : 103830.

2章 ゲノム編集による培養細胞や動物での疾患モデル化

P.64 掲載の参考文献
福嶋義光 監修 (2019) 『新 遺伝医学 やさしい系統講義 19講』メディカル・サイエンス・インターナショナル.
山本卓 (2018) 『ゲノム編集の基本原理と応用』裳華房.
山本卓, 佐久間哲史 編 (2019) 『実験医学別冊 完全版 ゲノム編集実験スタンダード』羊土社.
山本卓 企画 (2020) 週刊医学のあゆみ 第5土曜特集『ゲノム編集の未来』医歯薬出版株式会社.
2-2) Sone, J. et al. (2019) Nat. Genet., 51 : 1215-1221.
2-4) Miyamoto, T. et al. (2020) EMBO J., 39 : e103499.
2-7) Paix, A. et al. (2017) Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 114 : E10745-10754.
2-8) Miyamoto, T. et al. (2017) Hum. Mol. Genet., 26 : 4429-4440.
2-11) Kim, S. I. et al. (2018) Nat. Commun., 9 : 939.
2-12) Konor, A. C. et al. (2016) Nature, 533 : 420-424.
2-13) Koblan, L. W. et al. (2021) Nature, 589 : 608-614.
2-14) Cuella-Martin, R. et al. (2021) Cell, 184 : 1081-1097.
2-16) Imamura, K. et al. (2017) Sci. Transl. Med., 9 : eaaf3962.
2-17) Hirota, T. et al. (2017) Science, 357 : 932-935.
2-18) Li, L. B. et al. (2012) Cell Stem Cell, 11 : 615-619.
2-19) Koblan, L. W. et al. (2021) Nature, 589 : 608-614.
2-21) Platt, R. J. et al. (2014) Cell, 159 : 440-445.
2-23) Kazuki, Y. et al. (2013) Hum. Mol. Genet., 22 : 578-592.
2-25) Sun, S. H. et al. (2020) Cell Host Microbe, 28 : 124-133.
2-26) 長嶋比呂志 (2018) 『 医療応用をめざすゲノム編集』 真下知士, 金田安史 編, 化学同人, p.100-107.
2-27) Zhou, Y. et al. (2019) Nature, 570 : 326-331.
2-29) Kim, J. et al. (2020) Nat. Rev. Mol. Cell Biol., 21 : 571-584.
2-30) Nikolaev, M. et al. (2020) Nature, 585 : 574-578.

3章 ゲノム編集を用いた細胞治療

P.89 掲載の参考文献
坂井建雄 (2020) 『医学全史』 (ちくま新書) 筑摩書房.
山本卓 (2020) 『ゲノム編集とはなにか』 (ブルーバックス) 講談社.
3-1) 一戸辰夫 (2019) 日本内科学会雑誌, 108 : 1355-1358.
3-2) Little, M. T., Storb, R. (2002) Nat. Rev. Cancer, 2 : 231-238.
3-3) Yamanaka, S. (2020) Cell Stem Cell, 27 : 523-531.
3-4) Oikemus, S. R. et al. (2022) Hum. Gene Ther., 33 : 25-36.
3-5) Nelson, C. E. et al. (2016) Science, 352 : 403-407.
3-6) Bailey, S. R., Maus, M. V. (2019) Nat. Biotech., 37 : 1425-1434.
3-7) Huang, Y. et al. (1999) Nat. Med., 2 : 1240-1243.
3-8) Gupta, R. K. et al. (2019) Nature, 568 : 244-248.
3-9) Tebas, P. et al. (2014) New Engl. J. Med., 370 : 901-910.
3-10) Larson, R. C., Maus, M. V. (2021) Nat. Rev. Cancer, 21 : 145-161.
3-11) Qasim, W. et al. (2017) Sci. Transl. Med., 9 : eaaj2013.
3-12) Fix, S. M. et al. (2021) Cancer Discov., 11 : 560-574.
3-13) Bauer, D. E. (2013) Science, 342 : 253-257.
3-14) Frangoul, H. et al. (2021) New Engl. J. Med., 384 : 252-260.
3-15) Roth, T. L. et al. (2018) Nature, 559 : 405-409.
3-16) Schober, K. et al. (2019) Nat. Biomed. Eng., 3 : 974-984.

4章 ゲノム編集による治療の実際

P.132 掲載の参考文献
4-1) Hacein-Bey-Abina, S. et al. (2003) Science, 302 : 415-419.
4-2) Hematti, P. et al. (2004) PLoS Biol., 2 : e423.
4-3) Wang, D. et al. (2019) Nat. Rev. Drug Discov., 18 : 358-378.
4-4) Ohmori, T. (2020) Int. J. Hematol., 111, 31-41.
4-5) Reiss, U. M. et al. (2021) Haemophilia, 27 Suppl. 3 : 132-141.
4-6) Mizuno, N. et al. (2018) iScience, 9 : 286-297.
4-7) Gee, P. et al. (2020) Nat. Commun., 11 : 1334.
4-8) Adams, D., Slama, M. (2020) Curr. Opin. Neurol., 33 : 553-561.
4-9) Sankaran, V. G. et al. (2008) Science, 322 : 1839-1842.
4-10) Stoekenbroek, R. M. et al. (2018) Nat. Rev. Endocrinol., 15 : 52-62.
4-11) Pasi, K. J. et al. (2017) N. Engl. J. Med., 377 : 819-828.
4-12) Ohmori, T. et al. (2017) Sci. Rep., 7 : 4159.
4-13) Maeder, M. L. et al. (2019) Nat. Med., 25 : 229-233.
4-14) Tabebordbar, M. et al. (2016) Science, 351 : 407-411.
4-16) Sharma, R. et al. (2015) Blood, 126 : 1777-1784.
4-17) Anzalone, A. V. et al. (2020) Nat. Biotechnol., 38 : 824-844.
4-18) Kosicki, M. et al. (2018) Nat. Biotechnol., 36 : 765-771.
4-19) Nishimasu, H. et al. (2018) Science, 361 : 1259-1262.
4-20) Anzalone, A. V. et al. (2019) Nature, 576 : 149-157.
4-21) Lin, Q. et al. (2020) Nat. Biotechnol., 38 : 582-585.
4-22) Gjaltema, R. A. F., Rots, M. G. (2020) Curr. Opin. Chem. Biol., 57 : 75-81.
4-23) Chiarella, A. M. et al. (2020) Nat. Biotechnol., 38 : 50-55.
4-24) Frangoul, H. et al. (2021) N. Engl. J. Med., 384 : 252-260.
4-25) Raje, N. et al. (2019) N. Engl. J. Med., 380 : 1726-1737.
4-26) Traxler, E. A. et al. (2016) Nat. Med., 22 : 987-990.
4-27) Gillmore, J. D. et al. (2021) N. Engl. J. Med., 385 : 493-502.
4-28) Chapuis, A. G. et al. (2019) Nat. Med., 25 : 1064-1072.
4-29) Li, Y., Peng, N. (2019) Front. Microbiol., 10 : 2471.
4-30) Selle, K. et al. (2020) mBio, 11 : e00019-00020.
4-31) Chen, J. S. et al. (2018) Science, 360 : 436-439.
4-33) Gootenberg, J. S. et al. (2018) Science, 360 : 439-444.
4-34) Patchsung, M. et al. (2020) Nat. Biomed. Eng., 4 : 1140-1149.
4-35) Liu, J. J. et al. (2019) Nature, 566 : 218-223.
4-37) D'Astolfo, D. S. et al. (2015) Cell, 161 : 674-690.
4-38) Shi, J. et al. (2015) Nat. Biotechnol., 33 : 661-667.
4-39) Hart, T. et al. (2015) Cell, 163 : 1515-1526.
4-40) Morisaka, H. et al. (2019) Nat. Commun., 10 : 5302.
4-41) Hajian, R. et al. (2019) Nat. Biomed. Eng., 3 : 427-437.

5章 ゲノム編集の安全性

P.149 掲載の参考文献
5-1) Grunewald, J. et al. (2019) Nature, 569 : 433-437.
5-3) Wienert, B. et al. (2019) Science, 364 : 286-289.
5-5) Tsai, S. Q. et al. (2017) Nat. Methods, 14 : 607-614.
5-6) Akcakaya, P. et al. (2018) Nature, 561 : 416-419.
5-7) Petri, K. et al. (2021) bioRxiv., doi : https://doi.org/10.1101/2021.04.05.438458
5-8) Vakulskas, C. A. et al. (2018) Nat. Med., 24 : 1216-1224.
5-9) Kleinstiver, B.P. et al. (2016) Nature, 529 : 490-495.
5-15) Kosicki, M. et al. (2018) Nat. Biotechnol., 36 : 765-771.
5-16) Leibowitz, M. L. et al. (2021) Nat. Genet., 53 : 895-905.
5-17) Turchiano, G. et al. (2021) Cell Stem Cell, 28 : 1136-1147.
5-18) Kagita, A. et al. (2021) Stem Cell Rep., 16 : 883-898.
5-19) Ledford, H. (2020) Nature, 583 : 17-18.
5-20) Haapaniemi, E. et al. (2018) Nat. Med., 24 : 927-930.
5-21) Enache, O. M. et al. (2019) Nat. Genet., 52 : 662-668.
5-22) Schiroli, G. et al. (2019) Cell Stem Cell, 24 : 551-565.
5-23) Charlesworth, C. T. et al. (2019) Nat. Med., 25 : 249-254.

6章 ヒトゲノム編集の倫理的課題とガバナンス強化に向けて

P.178 掲載の参考文献
6-1) Liang, P. et al. (2015) CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein Cell, 6 : 363-372.
6-2) Baltimore, D. et al. (2015) Science, 348 : 36-38.
6-3) Holdren, J. P., A Note on Genome Editing, 26 May 2015 https://obamawhitehouse.archivesgov/blog/2015/05/26/note-genome-editing (最終アクセス : 2022年4月4日)
6-4) Friedmann, T. et al. (2015) Molecular Therapy, DOI : https://doi.org/10.1038/mt.2015.118
6-5) Nathalie Cartier-Lacave, N. et al. (2016) Human Gene Therapy Methods, 27 : 135-142.
6-6) National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (2015) International Summit on Human Gene Editing : A Global Discussion. Washington, DC : The National Academies Press. https://doi.org/10.17226/21913.
6-7) ジェニファー・ダウドナ, サミュエル・スターンバーグ (櫻井祐子 訳) (2017) 『CRISPR究極の遺伝子編集技術の発見』文藝春秋.
6-8) 加藤和人 (2019) Law and Technology, 84 : 77-88.
6-9) Ledford, H. (2020) Nature, 583 : 17-18.
6-10) ヒトゲノムと人権に関する世界宣言 (1997) 第29回ユネスコ総会.
6-11) 2019年度厚生労働科学特別研究事業「諸外国におけるゲノム編集技術等を用いたヒト胚の取扱いに係わる法制度や最新の動向調査及びあるべき日本の公的規制についての研究」 (研究代表者 : 加藤和人) 報告書. 2020年3月.
6-12) Convention for the protection of Human Rights and Dignity of the Human Being with regard to the Application of Biology and Medicine : Convention on Human Rights and Biomedicine https://www.coe.int/en/web/conventions/full-list/-/conventions/treaty/164?module=treatydetail&treatynum=164 (最終アクセス : 2022年4月4日)
6-13) Human Fertilisation and Embryology Authority. https://www.hfea.gov.uk/
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6-19) 総合科学技術・イノベーション会議 (2021) 『「ヒト胚の取扱いに関する基本的考え方」見直し等に係る報告 (案) (第三次) ~研究用新規胚の作成を伴うゲノム編集技術などの利用等について~』
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